No More BS : Finding a Cure for Hydrocephalus

Amanda Garzon and her infant daughter, Gabby

Des années sans chirurgie du cerveau s’étaient écoulées. Amanda Garzon a été soulagée. Sa fille, Gabby, était en deuxième année de lycée et avait même été inscrite au tableau d’honneur. Puis Gabby a eu un mal de tête.

Pour ceux qui, comme Gabby, souffrent d’hydrocéphalie, une affection également connue sous le nom d' »eau au cerveau », il est difficile de savoir si un mal de tête est juste un mal de tête. Cela pourrait être le signe que le shunt du patient, un dispositif médical implanté dans le cerveau pour drainer les fluides accumulés, est défaillant.

Garzon a emmené Gabby à l’hôpital. Il est certain qu’elle était en panne de shunt. Garzon ne pouvait pas croire que cela se produisait, encore une fois. Pour la16e fois, Garzon a attendu impuissant que sa fille adolescente subisse une opération du cerveau.

« Des dizaines d’opérations dans une vie, ce n’est pas une façon de vivre », dit Garzon, qui est maintenant directeur national des services de programmes et de communication de l’Association de l’hydrocéphalie.

« Plus de bêtises », se dit-elle, puis elle décide de rendre publique sa frustration. La campagne « No More Brain Surgeries » (#NoMoreBS) – qui sera relancée en juin prochain par l’Association de l’hydrocéphalie – permettra d’informer le public sur cette maladie et de promouvoir la recherche de nouveaux traitements par le biais d’événements communautaires organisés dans tout le pays.

Gabby Garzon, who was born premature at 28 weeks

L’hydrocéphalie est aussi fréquente que la trisomie 21 : un enfant sur 700 souffre de cette maladie mortelle. Elle est traitée à l’aide d’un shunt, composé d’une valve et d’un cathéter (un tube fin) qui agit comme un tuyau de plomberie, détournant l’excès de liquide dans le cerveau vers d’autres parties du corps où il est naturellement réabsorbé. Le shunt a toujours été considéré comme un remède, mais le traitement n’a pas changé depuis des décennies, et il est extrêmement problématique pour les patients.

Plus de 36 000 interventions chirurgicales sont pratiquées chaque année et 10 000 admissions à l’hôpital pédiatrique sont dues à l’échec du shunt, selon une étude publiée dans le Journal of Neurosurgery : Pediatrics. Des chercheurs, dont le docteur Benjamin Warf, directeur de la neurochirurgie néonatale et congénitale à l’hôpital pour enfants de Boston, dans le Massachusetts, affirment que les shunts sauvent des vies, mais qu’ils obstruent aussi régulièrement et provoquent des infections. Une étude publiée en 2013 dans la revue Surgical Neurology International a indiqué que presque tous les shunts échoueront dans les dix ans suivant l’implantation.

« Je pense qu’il y avait une perception que nous avions un remède pour l’hydrocéphalie », dit le Dr Warf. « Les gens pensaient généralement qu’avec l’hydrocéphalie, on mettait un shunt et que c’était fini. »

L’histoire du shunt cérébral

L’auteur pour enfants Roald Dahl est à remercier pour le shunt des temps modernes, qui a été inventé en 1962. Quelques années auparavant, le fils de Dahl, Theo, âgé de 4 ans, avait été heurté par un taxi à New York et avait développé une hydrocéphalie. Dahl a fait équipe avec un neurochirurgien et un fabricant de jouets spécialisé dans les pompes pour modèles réduits d’avions, et le nouveau modèle de shunt a sauvé la vie de Théo.

Avant la dérivation, le taux de survie de l’hydrocéphalie n’était que de 20 %. Certains enfants naissent avec cette maladie – une minuscule déchirure du cerveau est une cause courante chez les nouveau-nés – mais une lésion cérébrale peut provoquer l’hydrocéphalie à tout âge. Lorsqu’il est blessé, le cerveau gonfle, emprisonnant le liquide qui circule normalement dans le cerveau et la moelle épinière. N’ayant nulle part où s’écouler ce fluide, le cerveau se noie essentiellement.

Pat McAllister, PhD, professeur de neurochirurgie à l’école de médecine de l’université de Washington à St. Louis, est en mesure d’étudier de nouveaux traitements pour l’hydrocéphalie grâce à des subventions financées par l’Association de l’hydrocéphalie. Dans un monde parfait, dit-il, les traitements pharmaceutiques qu’il expérimente permettraient d’éliminer complètement le besoin d’un shunt.

« Nous ne faisions pas beaucoup de progrès avec les traitements avant que l’Association de l’hydrocéphalie ne commence à financer la recherche fondamentale », dit le Dr McAllister. « Cela nous a vraiment permis, ainsi qu’à d’autres laboratoires, d’explorer certains de ces traitements en détail. »

La recherche la plus prometteuse porte sur la décorine, une protéine présente dans le corps. Le Dr McAllister et d’autres chercheurs dans ce domaine ont découvert que la décorine empêche le système immunitaire de lutter contre l’hydrocéphalie lorsqu’elle commence à se former. Il peut sembler contre-intuitif d’arrêter la réponse naturelle de l’organisme à un traumatisme, mais McAllister explique que le système immunitaire ne sait pas quand arrêter de se battre, ce qui peut provoquer des cicatrices qui forment des blocages dans le cerveau. Ces blocages ne laissent pas de place pour l’évacuation des fluides.

« Les études sur les animaux ont été très prometteuses », dit-il, en citant ses travaux issus d’une étude publiée en mai 2016 dans la revue Fluides et barrières du SNC. « Il y a maintenant au moins trois publications dans de bonnes revues qui montrent que la décorine fonctionne. Nous avons encore du travail à faire, mais je pense honnêtement que nous pourrions être à deux ou trois ans d’un essai clinique ».

Selon M. McAllister, la décorine a également le potentiel d’inverser l’inflammation dans le cerveau, ce qui peut entraîner un dysfonctionnement des dérivations.

« La plupart des cellules qui obstruent les cathéters sont des cellules inflammatoires », dit-il. « Les gens oublient que les dérivations sont toujours un corps étranger. Si la décorine est à bord, elle pourrait minimiser cette réaction ».

Faire connaître l’hydrocéphalie

Olivia Maccoux, une étudiante de 22 ans de Minneapolis, est l’une des nombreuses personnes atteintes d’hydrocéphalie à partager son histoire pour la campagne #NoMoreBS. Elle a subi 140 opérations du cerveau, la plupart dues à des dysfonctionnements de la dérivation. Elle a passé 167 jours à l’hôpital lorsqu’elle était enfant, et sa mère Cathy Maccoux se souvient avoir vu avec une horreur surréaliste les médecins pratiquer toutes sortes de procédures expérimentales sur sa fille de 2 ans, y compris l’ablation de son os frontal.

« Ils ont retiré l’os frontal et l’ont mis au congélateur pendant une semaine », se souvient Cathy Maccoux. « Si vous aviez touché son front, il n’y aurait eu que son cerveau juste là. Ils lui ont mis ce casque rose, et il y avait Olivia, cette petite fille heureuse qui se promenait dans l’hôpital, et pendant tout ce temps, je flippais complètement ».

Olivia Maccoux, a child with hydrocephalus

Malgré la prévalence de l’hydrocéphalie et le fardeau qu’elle représente pour les familles, il n’y a pas beaucoup de financement pour cette maladie. Par rapport à la maladie de Parkinson, pour laquelle les Instituts nationaux de la santé du gouvernement ont financé 161 millions de dollars pour la recherche, l’hydrocéphalie n’a reçu que 8 millions de dollars.

Alors que #NoMoreBS est relancé ce mois-ci, des chercheurs, des défenseurs et des familles partagent des histoires sur la façon dont l’hydrocéphalie affecte leur vie.

Certains, comme Jennifer Bechard, ont perdu leur adolescence. Jennifer Bechard a manqué 100 jours de lycée et a subi plus de 40 opérations du cerveau pour réparer des dérivations qui ne cessent de dysfonctionner. D’autres, comme les parents d’Olivia Maccoux, ont été obligés de refinancer leur maison pour couvrir des centaines de milliers de frais médicaux, malgré leur assurance privée. La plupart, dont Mia Padron, qui vient de voir son fils Tyler, âgé de 16 ans, subir sa 34e opération du cerveau en avril dernier, souffrent d’un syndrome de stress post-traumatique et craignent l’avenir.

« C’est l’incertitude qui est vraiment difficile. J’ai une profonde tristesse pour l’avenir de ma fille », dit Garzon.

Parmi les événements à venir pour soutenir la cause, citons la conférence nationale sur l’hydrocéphalie le 28 juin 2018 en Californie et la journée d’éducation sur l’hydrocéphalie avec l’hôpital pour enfants Johns Hopkins All Children’s Hospital le 14 juillet 2018 en Floride. Les supporters peuvent se joindre à la campagne nationale sur le site web de No More BS, et se connecter aux réseaux communautaires locaux sur le site web de l’Association de l’hydrocéphalie.

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